Prensa Mincyt / Sheila Bravo.- La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios de Reino Unido, aprobó por vez primera una terapia basada en las herramientas CRISPR de edición genética.
La información publicada por la revista científica Nature, señala que “la terapia ha recibido el nombre de Casgevy y ha sido desarrollada conjuntamente por las empresas Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics”.
El artículo explica que el nuevo tratamiento aprobado, “es una terapia génica y celular de las llamadas ex-vivo, es decir, que se realizan sobre células madre de la sangre extraídas del propio paciente. Concretamente, sobre células CD34+, que son capaces de producir todas las células de la sangre, incluidos los glóbulos rojos”.
Estas terapias están siendo probadas en pacientes con anemia falciforme y la beta-talasemia, dos enfermedades raras que se producen tras la afectación de la hemoglobina, que se acumula dentro de los glóbulos rojos o hematíes.
Los investigadores estiman que anualmente nacen en el mundo alrededor de 400.000 personas con anemia falciforme, la mayoría de ellas en África, donde la expectativa de vida es muy limitada y, sin tratamiento, la mitad de ellas no llega a cumplir los 5 años.
Asimismo, explican que solo en el Reino Unido existen unas 2.000 personas que podrían beneficiarse de esta nueva terapia, que surgió luego de quince años de diversas investigaciones preclínicas y ensayos clínicos, y gracias a las herramientas CRISPR usadas para reducir el funcionamiento del gen BCL11A.
La CRISPR es un mecanismo celular que permite cortar, pegar y modificar material genético, en beneficio de una mejor calidad de vida para los pacientes.
“El ensayo para la enfermedad de las células falciformes ha seguido a 29 de los 45 participantes, lo suficiente para dibujar resultados provisionales. Casgevy alivió completamente a 28 de esas personas de episodios debilitantes de dolor durante al menos un año después del tratamiento”, menciona el artículo.
El artículo destaca que el avance de las terapias CRISPR está demostrando que se trata de “una biotecnología que ha sido elogiada como revolucionaria en la década desde su descubrimiento”.
Agrega que los investigadores “también analizaron el tratamiento para una forma grave de talasemia, que se trata convencionalmente con transfusiones de sangre aproximadamente una vez al mes. En este ensayo, 54 personas recibieron a Casgevy, de las cuales 42 participaron durante el tiempo suficiente para proporcionar resultados provisionales. Entre esos 42 participantes, 39 no necesitaron una transfusión de glóbulos rojos durante al menos un año”.
A pesar del éxito del tratamiento, aún existen detalles que preocupan a los investigadores, “aunque hasta el momento ninguno de los pacientes tratados con CRISPR ha mostrado problemas adicionales no relacionados con el tratamiento de su anemia falciforme, habrá que estar atentos y monitorizar a todos los pacientes tratados durante un tiempo suficientemente largo para dilucidar si la terapia genera, o no, problemas adicionales”, expresa el artículo.
Los investigadores comentan que, por ahora, es probable que la terapia siga siendo la reserva de naciones ricas con sistemas de atención de salud desarrollados.
Kay Davies, genetista de la Universidad de Oxford, Reino Unido, indicó una entrevista para al Centro de Medios Científicos del Reino Unido (SMC), que esta “es una aprobación histórica que abre la puerta a nuevas aplicaciones de terapias CRISPR en el futuro para la cura potencial de muchas enfermedades genética”.
